Roztrúsená skleróza (MS) je jedným z najnaliehavejších problémov modernej medicíny. Toto chronické ochorenie je na 4. mieste v prevalencii medzi všetkými neurologickými patológiami, na druhom mieste sú mozgové príhody, parkinsonizmus a epilepsia. Okrem toho sa roztrúsená skleróza vyznačuje skorým nástupom pred 30. rokom života, tendenciou k stabilnej progresii a vysokým stupňom postihnutia pacienta..

To všetko robí hľadanie skutočne účinných liekov a liečebných metód veľmi dôležitým a mnoho výskumníkov, farmaceutických spoločností a lekárskych tímov z celého sveta pracuje na tomto probléme. Aktuálny zoznam liekov na liečbu roztrúsenej sklerózy je veľmi široký, už obsahuje viac ako 160 pôvodných liekov (nepočítajú sa generiká a analógy) a naďalej rastie..

Čo sa používa na liečbu

Liečba roztrúsenej sklerózy nie je ľahká úloha, ktorá si vyžaduje výber kombinácie a dávkovanie liekov, berúc do úvahy fázu choroby, povahu a závažnosť symptómov. V tomto prípade môže terapeutická schéma obsahovať niekoľko liekov, čo umožňuje riešenie komplexu problémov.

V závislosti od účinku sú všetky lieky rozdelené do 3 hlavných skupín:

1. Prostriedky na základnú terapiu choroby, ktorá môže ovplyvniť jej priebeh a zmeniť okamžitú prognózu.
2. Symptomatické lieky. Všeobecne neovplyvňujú priebeh, ale môžu zmierniť prejavy určitých príznakov, zlepšiť pohodu a funkčnosť pacientov. Sú predpísané iba v nevyhnutných prípadoch, často na krátku dobu..
3. Doplnkové lieky, ktoré zlepšujú fungovanie nervového systému a dopĺňajú účinok základnej terapie. Používajú sa v pravidelných kurzoch bez prerušenia hlavného liečenia..

Kombinovaná terapia roztrúsenej sklerózy je zvyčajne klinicky a subjektívne účinnejšia ako monoterapia.

Základná liečba roztrúsenej sklerózy: skupiny liekov

Všetky moderné lieky používané na liečbu roztrúsenej sklerózy sa môžu kombinovať do niekoľkých skupín. V tomto prípade je hlavným znakom mechanizmus ich klinického účinku, vo väčšine prípadov spojený s podobnosťou základného zloženia účinných látok. Niekoľko skupín však kombinuje fondy rôzneho pôvodu, ktoré však majú približne rovnaký účinok na priebeh choroby alebo jej hlavné príznaky..

V súčasnosti existuje niekoľko skupín základných liekov odporúčaných úradným lekárstvom na použitie pri roztrúsenej skleróze:

1. Glukokortikoidy. Podľa súčasných klinických pokynov sú liekmi prvej voľby na liečenie exacerbácií roztrúsenej sklerózy. Zvyčajne sú preto zahrnuté do základných liečebných režimov pre prvý atak ochorenia a následné zhoršenie..
2. Antivírusové lieky.
3. Lieky, ktoré menia priebeh roztrúsenej sklerózy (skrátene - MITRS). Toto je heterogénna skupina liekov, ktoré ovplyvňujú fungovanie imunitného systému a majú imunomodulačný účinok..
4. Cytostatiká a imunosupresíva.
5. Monoklonálne protilátky.
6. imunoglobulíny.

Nový liek na roztrúsenú sklerózu je zvyčajne modernejšou (vylepšenou) verziou už známych produktov a dopĺňa príslušnú skupinu. Aj keď sú niekedy liečené na liečbu tohto ochorenia lieky, ktoré sú zaradené do samostatnej klasifikačnej kategórie.

glukokortikosteroidmi

Sú základom klasickej liečebnej liečby roztrúsenej sklerózy, používajú sa na hormonálnu pulzovú terapiu počas ťažkej exacerbácie. V tomto prípade je telo pacienta na krátky čas (3 - 5 - 7 dní) nasýtené veľkými dávkami glukokortikosteroidov. Táto schéma vám umožňuje rýchlo potlačiť činnosť imunitného systému a súčasne znížiť riziko vedľajších účinkov..

Vo väčšine prípadov sú v prvých dňoch liečby preferované glukokortikosteroidy na intravenózne podávanie, najčastejšie sa používa Metipred alebo Prednisolone. Následne sa nahradia tabletovými formami s postupným znižovaním dennej dávky použitých hormónov.

Tablety Prednizolón, Dexametazón a Medrol (Solu-medrol) sa predpisujú súčasne s liekmi, aby sa znížilo riziko vredov steroidov v gastrointestinálnom trakte..

Existuje tiež liečebný režim pre mierne exacerbácie s použitím tetrakozaktidu, syntetického analógu adrenokortikotropného hormónu..

Antivírusové látky

Antivírusové lieky sa používajú na zníženie vírusovej záťaže imunitného systému. To znižuje riziko relapsu a mierne znižuje rýchlosť progresie ochorenia. Faktom je, že vírusové infekcie u väčšiny pacientov vyvolávajú exacerbáciu, a preto si vyžadujú intenzívnu liečbu..

Na antivírusovú liečbu sa používajú Cycloferon a Amiksin. Iné lieky sa často predpisujú, hoci nie sú zahrnuté do zoznamu liekov odporúčaných pre roztrúsenú sklerózu.

pitrs

V súčasnosti je MDDMS zahrnutý vo väčšine základných režimov liečby roztrúsenej sklerózy. Je žiaduce ich používať v skorých štádiách choroby, čo umožňuje zmierniť závažnosť jej priebehu, znížiť frekvenciu a trvanie exacerbácií, zachovať schopnosť starostlivosti o seba čo najdlhšie a odložiť obdobie zdravotného postihnutia..

Lieky, ktoré modifikujú priebeh roztrúsenej sklerózy (MSID)

PITRS sa môžu používať od 12 rokov. 1. rad liekov v tejto skupine zahŕňa:

• Interferóny beta-la (Avonex, Rebif, Genfaxon, SinnoVex), pegylovaný interferón beta-la (Plegridi). Vyrábajú sa vo forme prípravkov na intramuskulárne a subkutánne podávanie, čo umožňuje ich použitie v rôznych štádiách choroby s rôznym stupňom procesnej aktivity. Spomaľujú proces neurodegenerácie, u pacientov znižujú počet relapsov o 30%.
• Interferóny beta-1p (Infibeta, Betaferon, Extivia). Môže sa použiť počas exacerbácie a čiastočnej remisie pri rôznych formách choroby. Potlačenie reakcie imunitných buniek, ktoré interagujú s receptormi na svojom povrchu, má antivírusové aj imunomodulačné účinky.
• Glatimeracetát (Glatirat, Copaxone a Copaxone 40, Axoglatiran-F, Timexon). Majú štrukturálnu podobnosť s proteínmi myelínového obalu, čo im umožňuje „rozptyľovať“ niektoré autoprotilátky a do určitej miery blokovať imunitné odpovede špecifické pre myelín..
• Polyoxidonium.
• Dimetyl fumarát (obchodný názov - Tekfidera). Znižuje aktivitu imunitných buniek a znižuje uvoľňovanie prozápalových cytokínov, ale konečný mechanizmus účinku lieku pri roztrúsenej skleróze ešte nebol objasnený..
• Teriflunomid (Abagio). Selektívne a reverzibilne blokuje jeden z mitochondriálnych enzýmov na syntézu pyrimidínov, čím inhibuje proliferáciu stimulovaných lymfocytov..

Fingolimod (Neskler, Gilenia), Natalizumab (Tizabri), Alemtuzumab (Campas) sa označujú ako PITRS druhej línie. Predepisujú sa v prípade neúčinnosti alebo zlej tolerancie pôvodcov prvej línie so zvýšenou aktivitou procesu na pozadí základnej terapie. Zdravotné riziká spojené s týmito liekmi sú vyššie a môžu mať neurotoxické a kardiotoxické účinky..

cytostatiká

Potláčajú proliferačnú aktivitu deliacich sa buniek, takže sa pôvodne používali iba ako protinádorové činidlá. Následne sa indikácie na ich použitie začali rozširovať a pred viac ako 10 rokmi sa začali predpisovať na liečbu roztrúsenej sklerózy..

V súčasnosti je rozsah používaných cytostatických liekov pomerne široký. Predpísaný azatioprín, cyklofosfamín, kladribín, metotrexát, mitoxantrón (Oncotron, Novatron). Môžu sa používať samotné (na monoterapiu) alebo v kombinácii s inými liekmi, v závažných prípadoch sa k nim často pridávajú hormonálne tablety..

Cytostatiká patria medzi najťažšie tolerovateľné lieky. Vyznačujú sa mnohými vedľajšími účinkami až po potenciálne život ohrozujúce. Je to kvôli univerzálnosti ich cytostatického pôsobenia, potláčajú delenie všetkých aktívne proliferujúcich buniek v ľudskom tele. Majú však najvýraznejší účinok na kmeňové bunky kostnej drene, čo vysvetľuje častý výskyt hematologických komplikácií. Napriek tomu sa cytostatiká široko používajú na liečbu roztrúsenej sklerózy, pri starostlivom výbere dávky a pri zohľadnení klinického priebehu a štádia choroby..

Monoklonálne protilátky

Mnoho lekárov ich klasifikuje ako PITRS, pričom ako prostriedok používajú 2 riadky. Zároveň sú to lieky na cielenú terapiu, pre niektorých pacientov sú účinnejšie ako hormóny a cytostatiká..

Monoklonálne protilátky sú klonované bunky špeciálne vytvorené pomocou laboratórnych myší, ktoré môžu neutralizovať vysoko špecifické imunokompetentné zlúčeniny. V skutočnosti sú to protilátky proti protilátkam proti myelínu. Nemajú žiadny vplyv na žiadne iné spojenia. Okrem toho môžu byť humanizované (s 90% nahradením proteínov ľudským), chimérické (s nahradením asi 66% proteínu) a úplne ľudské..

Natalizumab (Tysabri) a Alemtuzumab (Campas) sú v súčasnosti oficiálne registrované na použitie pri roztrúsenej skleróze. V klinických skúškach je niekoľko ďalších typov monoklonálnych protilátok..

AIDS

Okrem základnej liečby sa pri roztrúsenej skleróze často používajú doplnkové lieky. Sú zahrnuté do odporúčaných liečebných režimov a často sa používajú súčasne s hlavnými liečivami alebo na liečbu a profylaktické cykly medzi exacerbáciami..

Tie obsahujú:

1. Antioxidačné kyseliny, ktoré majú priaznivý vplyv na mikrocirkuláciu a prirodzené detoxikačné procesy. Zvyčajne sa predpisujú tablety kyseliny jantárovej, tablety nikotínovej, tioktovej alebo lipoovej (vo forme tabletového prípravku Berlition alebo tioctacid)..
2. Vitamíny. Sú nevyhnutné pre väčšinu metabolických reakcií, majú antioxidačné účinky a niektoré z nich majú priaznivý vplyv na prenos nervov a stav neurónov. Používajú sa vitamíny B (B₁ alebo tiamín, B₆ alebo pyridoxín, B₁₁ alebo karnitín, B₁₂ alebo kyanokobalamín), vitamín D, kyselina listová, vitamíny C a E.
3. Lecitín. Je súčasťou membrán neurónov (nervových buniek), je prekurzorom acetylcholínu (látka zapojená do interneuronálneho prenosu nervových impulzov), má antioxidačný účinok. Pri roztrúsenej skleróze je lecitín predpísaný na ochranu myelínových puzdier, na urýchlenie ich regenerácie, zlepšenie fungovania nervového systému..

Pomocné lieky používané pri liečení roztrúsenej sklerózy

Pomocné látky môžu tiež zahrnovať lieky s neurotrofickými a neuroprotektívnymi účinkami (Cerebrolysin, Actovegin, Cortexin). Vyrábajú sa z nervového tkaniva (mozgu) mladých zvierat a obsahujú veľké množstvo rastových faktorov a ďalších látok, ktoré podporujú rast nových nervových vlákien a opravujú poškodenie. Používa sa na zlepšenie kvality remisie, zníženie miery progresie ochorenia.

Lieky na symptomatickú terapiu

Symptomatická terapia je vo väčšine prípadov zameraná na zmiernenie príznakov roztrúsenej sklerózy, ktoré sú pre pacientov nepohodlné: bolesť, svalová spasticita, retencia moču.

Na tento účel sa používajú pilulky proti bolesti (analgetiká a nesteroidné protizápalové lieky alebo NSAID), antikonvulzíva, blokátory ganglií a relaxanty svalov rôznych skupín (baklofén, midokalm, Gabapentín atď.). Niekedy sa tiež uchýlia k botulínovej terapii - injekciám botulotoxínových prípravkov na dosiahnutie lokálnej dočasnej periférnej paralýzy nadmerne tonizovaných svalov. Pri syndróme silnej bolesti a neúčinnosti iných liekov sa niekedy používajú narkotické analgetiká.

Antidepresíva, lieky so sedatívnymi účinkami (upokojujúce) a lieky na hlboký spánok sa tiež označujú ako symptomatické. Malo by sa pamätať na to, že nie všetky lieky sú vhodné pre ľudí so sklerózou multiplex, pretože vedľajšie účinky, ktoré spôsobujú, môžu zhoršiť ich pohodu a dokonca zhoršiť existujúce príznaky. Napríklad SSRI sa zvyčajne používajú na nápravu afektívnych porúch (poruchy nálady) a ako prášky na spanie sa používajú tzv. Hypnotiká (Imvan, Ivadal, Zopiclon, Sonovan)..

Lieky nezahrnuté v akceptovaných klinických usmerneniach

V dôsledku aktívneho hľadania účinnej liečby autoimunitných chorôb existuje v súčasnosti veľké množstvo liekov, ktoré preukázali dobré výsledky v pokusoch na zvieratách, v prvých fázach rozsiahlych klinických pokusov alebo v každodennej praxi. Nie sú zahrnuté v oficiálnych klinických usmerneniach na liečbu roztrúsenej sklerózy, ale používa ich veľa ľudí s rôznymi chorobami autoimunitnej povahy..

V posledných rokoch sem patria peptidy prírodného a syntetického pôvodu.

Cyklotid je prípravok založený na makrocyklických peptidoch prírodnej (rastlinnej) povahy. V pokusoch na zvieratách inhibujú delenie T-lymfocytov a inhibujú aktivitu interleukínu-2. Rozsiahle štúdie o ľuďoch ešte neboli vykonané, preto nie je možné klasifikovať cyklotid ako bezpečný. Stále neexistujú spoľahlivé informácie o jeho znášanlivosti, vplyve na celkové zdravie a dlhodobých dôsledkoch..

Syntetické peptidy alebo selektívne polypeptidy - obsahujú umelo syntetizované fragmenty myelínového základného proteínu (myelín). Pri použití sú protilátky proti vlastnému myelínu cirkulujúcemu v mozgovomiechovom moku čiastočne neutralizované, čo môže znížiť mieru deštrukcie myelínových puzdier a zlepšiť stav pacientov. Tento účinok sa považuje za imunosupresívny. Podľa recenzií syntetické peptidy používajú pacienti v rôznych štádiách ochorenia, najčastejšie v štádiu pretrvávajúcich zjavných symptómov a medzi záchvatmi (exacerbácie)..

Napriek množstvu používaných liekov v súčasnosti neboli vyvinuté žiadne skutočne účinné liečebné režimy na liečenie alebo aspoň spoľahlivé zabránenie ďalšieho rozvoja tohto ochorenia. Všetky injekcie a tablety na roztrúsenú sklerózu sa vyberajú individuálne a vo väčšine prípadov v priebehu času musíte zmeniť terapiu a hľadať nové účinné kombinácie..

Najdrahšie lieky na svete: liečba roztrúsenej sklerózy, návrat zraku, záchrana Hunterovým syndrómom

Ľudia, ktorí náhle ochoreli vážnou chorobou alebo trpia chronickou chorobou už mnoho rokov, sú pripravení poskytnúť akékoľvek peniaze na „magické“ liečivé tablety. Predpokladá sa, že farmaceuti to úspešne manipulujú a úmyselne nadhodnocujú náklady na lieky v závislosti od zložitosti ochorenia. Tak či onak, mnoho rokov práce lekárov, chemikov a biológov, výskumu, experimentov, metód pokusov a omylov a samozrejme ďaleko od jednej kontrolnej skupiny pacientov zaostáva za vysokou cenou. „Hi-tech“ prišiel na to, čo je podstatou najdrahších liekov na svete a ako efektívne môžu byť.

Zďaleka najdrahšie lieky sú tie, ktoré sa vyrábajú pre ľudí s terminálnymi alebo fatálnymi chorobami s komplexnou morfológiou. Napríklad pri opise nákladov na svoje lieky sa Novartis zameriava na ich klinický význam, vplyv na pacientov a zdravotný systém ako celok, ako aj na významné zlepšenie kvality života..

Lieky na roztrúsenú sklerózu

Začiatkom roku 2019 úradníci FDA (US Food and Drug Administration - Hightech) povolili distribúciu lieku Novartis, Maisent, určeného na liečbu rôznych foriem roztrúsenej sklerózy, vrátane klinicky izolovaného syndrómu, recidivujúcej remisie. roztrúsená skleróza (RRMS) a aktívna sekundárna progresívna roztrúsená skleróza (SPMS).

Roztrúsená skleróza je potenciálne ochorenie centrálneho nervového systému. Toto je autoimunitné ochorenie, pri ktorom je ovplyvnený myelín bielej hmoty mozgu a miechy. "Skleróza" pochádza zo slova "jazva", sú to ložiská, ktoré sú viditeľné na MR pomocou tejto diagnózy.

Príznaky roztrúsenej sklerózy sa veľmi líšia. Niektorí ľudia so závažným ochorením môžu stratiť schopnosť chodiť a jesť, zatiaľ čo iní môžu mať dlhotrvajúcu remisiu bez akýchkoľvek nových príznakov..

Najbežnejším priebehom ochorenia je remitencia roztrúsenej sklerózy. Vyznačuje sa výraznými útokmi nových alebo rastúcich neurologických symptómov. Tieto útoky, nazývané aj relapsy alebo vzplanutia, sú sprevádzané obdobiami čiastočného alebo úplného zotavenia (odpustenie). Počas remisií môžu všetky príznaky zmiznúť alebo niektoré príznaky môžu byť trvalé. Počas období remisie však nie je zrejmá progresia choroby. Približne 85% ľudí s RS je diagnostikovaných s RMS..

Väčšina ľudí s diagnózou RMS do 3-5 rokov od začiatku prvých príznakov prichádza k sekundárnemu progresívnemu priebehu ochorenia, pri ktorom sa zhoršujú neurologické funkcie a pacient sa časom stáva zdravotne postihnutým.

Meisent s veľmi jednoduchým dávkovacím režimom - len raz denne, sa stal prvým liekom za viac ako 15 rokov, ktorý bol špeciálne navrhnutý pre ľudí s aktívnou sekundárnou progresívnou sklerózou. Očakáva sa, že ich ročné náklady na ošetrenie budú 88 500 dolárov.

Terapeutickým účinkom lieku Maisent je oddeľovanie určitých bielych krviniek v lymfatických uzlinách. Hrajú jednu z kľúčových úloh pri zápalovej reakcii spôsobenej SM. Ak neovplyvnia myelín, nebudú schopné spôsobiť nadmerný zápal. V tretej fáze štúdie liekov, ktorá zahŕňala 1651 ľudí, bol podiel pacientov s potvrdenou progresiou postihnutia štatisticky významne nižší v skupine Maisent ako v skupine s placebom. U pacientov, ktorí dostali liek, došlo k 55% relatívnemu zníženiu relapsov.

V roku 2010 FDA schválila Gilenyu, ktorá sa široko používa na liečbu SM. Mesačný priebeh tejto drogy stojí 2 500 dolárov.

Spoločnosť Novartis minulý rok dokonca podala žalobu, ktorej cieľom bolo zablokovať predaj generických verzií Gilenya po uplynutí hlavného patentu na lieky v auguste. Doteraz však tento spor neviedol nikde..

„Tento liek prechádza hematoencefalickou bariérou. Vysvetľuje Dr. Timothy West, neurológ z Kalifornskej univerzity v San Franciscu. - Výsledky ukazujú, že spomaľuje progresiu SM u ľudí s pokročilejšou chorobou. Pri roztrúsenej skleróze vstupujú postihnuté bunky do mozgu a sú zničené zvnútra. Tento liek pôsobí priamo v mozgu bez toho, aby mal obrovský vplyv na činnosť iných telesných systémov. ““.

Ale aj napriek uisteniam expertnej skupiny čelila prvá skupina pacientov vedľajším účinkom. Ako sa ukázalo, „Mayzent“ môže spôsobiť silné bolesti hlavy, zvýšený krvný tlak, zvýšené pečeňové enzýmy a zníženie počtu leukocytov v krvi..

V marci 2019 FDA tiež schválila Mavenclad (aktívna látka kladribrin) na recidivujúcu remitujúcu roztrúsenú sklerózu (RRMS) a aktívnu sekundárnu progresívnu roztrúsenú sklerózu (SPMS). Spoločnosť uviedla, že ročné náklady dvojročného liečebného postupu budú 99 500 dolárov.

V Spojených štátoch žije približne milión ľudí s SM, v Rusku je približne 150 tisíc ľudí s potvrdenou diagnózou SM a na celom svete trpí touto chorobou 2,3 ​​milióna ľudí. Najnovšou liečbou MS schválenou FDA bola ocrelizumab v roku 2017. Je to monoklonálna protilátka proti CD20, ktorá je zameraná na zrelé B lymfocyty a je imunosupresívnou látkou. Na trh vstúpil s deklarovanou hodnotou 65 000 dolárov za rok liečby.

Liečba spinálnej svalovej atrofie

Tá istá švajčiarska spoločnosť Novartis predstavila liek Solgensma v apríli 2019. Ide o génovú terapiu, ktorá lieči dedený stav nazývaný spinálna svalová atrofia. SMA je zriedkavá genetická porucha. Je spôsobená mutáciou v géne SMN1 (gén na prežitie motorických neurónov - „Hi-tech“). Gén kóduje syntézu proteínu SMN, ktorý je prítomný v tele a je zodpovedný za výživu a funkciu motorických neurónov - špecializovaných nervových buniek. Liečba je zameraná na defektný gén, pretože motorické neuróny v mozgu a mieche kontrolujú svaly v celom tele. Nedostatok proteínu SMN vedie k smrti motorických neurónov, čo vedie k svalovej slabosti, až k invalidite a smrti. SMA postihuje jedného zo 6 000 až 10 000 detí narodených každý rok.

Mechanizmus účinku "Solgensma" špecificky ovplyvňuje samotnú príčinu choroby. Funkčná kópia génu SMN je dodávaná vírusovým vektorom založeným na adeno-asociovanom víruse do motorických neurónov. Liek sa injikuje raz a indukuje expresiu proteínu SMN v motorických neurónoch. To vedie k zlepšeniu svalovej funkcie a celkového zdravia dieťaťa..

Bezpečnosť a účinnosť lieku sa hodnotila na základe dvoch štúdií, z ktorých jedna už bola ukončená. Zúčastnilo sa ich celkom 36 pacientov s infantilnou SMA. Vek detí na začiatku štúdie je od dvoch týždňov do ôsmich mesiacov. Primárny dôkaz účinnosti je založený na údajoch od 21 pacientov liečených Zongelsmou.

V porovnaní s prirodzeným priebehom ochorenia sa u pacientov liečených liekom preukázalo významné zlepšenie motorického vývoja - deti boli schopné držať hlavu a sedieť samy o sebe..

Náklady na „Zongelsma“ sa však prepadajú - až 2,1 milióna dolárov na injekciu. V reakcii na útoky tlače a verejnosti Vas Narasimkhan, výkonný riaditeľ spoločnosti Novartis, uviedol, že tento liek je „historickým úspechom“ a „medzníkom v jednorazovej génovej terapii“, takže je celkom oprávnene drahý. Zároveň podľa neho náklady na „Zongelsmu“ predstavujú iba polovicu nákladov na existujúce metódy liečby pacientov s SMA, pričom sa zohľadňujú dodatočné náklady na dýchacie prístroje a pomôcky. Náklady na chronickú liečbu pacientov s SMA môžu v skutočnosti presiahnuť 4 milióny dolárov za prvých 10 rokov života dieťaťa, takže ak liek nevylieči liek, ale predlžuje jeho schopnosť zostať mobilnou, takúto liečbu možno považovať za určitý druh ekonomiky..

Strata zraku

V roku 2018 spoločnosť Spark Therapeutics uviedla liek Luxturna, ktorý obnovuje zrak pacientom, ktorí ho stratili v dôsledku dedičných patologických stavov sietnice. Náklady na lekársky zázrak: 425 000 dolárov za oko, to znamená, že pre väčšinu pacientov bude celková suma 850 000 dolárov. Luksturna je liek na génovú terapiu, ktorý dokáže vyliečiť zriedkavý druh slepoty - sietnicovú dystrofiu, ktorá sa objavuje ako výsledok zdedenia mutácie v nefunkčnej forme génu RPE65 od obaja rodičia.

Gén RPE65 kóduje špecifický enzým v bunkách sietnice, ktorý sa podieľa na regenerácii pigmentu citlivého na svetlo, ktorý je potrebný pre tyčinky a kužele, aby poskytol osobe normálne videnie. Mutácie v tomto géne majú za následok zníženú alebo žiadnu úroveň enzýmovej aktivity, blokujú vizuálny cyklus a vedú k zhoršeniu zraku. S vyššie uvedeným génom je spojených niekoľko typov dedičných chorôb sietnice. Najčastejšie sú Leberova vrodená amauróza a retinitis pigmentosa. V dôsledku bialelických mutácií v géne RPE65 (génové mutácie u obidvoch rodičov) trpia tieto choroby často nytalopiou (nočná slepota) v dôsledku zníženej fotosenzitivity v detskom alebo skorom dospelosti a nystagmu (nedobrovoľné pohyby žiakov). Ako choroba postupuje, dochádza k strate periférneho videnia, vývinu tunela a nakoniec k strate centrálneho videnia, čo znamená úplnú slepotu.

Retinálna dystrofia alebo dedičné degeneratívne choroby sietnice sú početné choroby, ktoré sa líšia v patológii, symptómoch a následkoch. Je veľmi ťažké predpovedať, ako veľa sa zhorší zrak a ako rýchlo bude choroba postupovať, ale v mnohých prípadoch môžu ľudia so vrodenou dystrofiou sietnice úplne stratiť zrak..

Leberova vrodená amauróza (VAL) je zriedkavá dedičná porucha, ktorá spôsobuje dysfunkciu sietnice a zhoršuje videnie v ranom detstve, často už od narodenia. Zo všetkých chorôb spojených s degeneráciou sietnice začína VAL ako prvá a môže mať najzávažnejšie následky. Miera straty zraku pri VAL sa líši od prípadu k prípadu, ale zostáva stabilná v 75% prípadov. Približne 15% detí má progresívnu stratu zraku a 10% môže mať mierne, často dočasné zlepšenie.

Retinitis pigmentosa je skupina dedičných chorôb sietnice, ktoré vedú k postupnej progresívnej strate zraku. Strata laterálneho videnia (inak známa ako „videnie tunela“) a znížená schopnosť vidieť v noci sú prvé viditeľné príznaky PD. Ďalej, u pacientov s touto chorobou môže dôjsť k zníženiu zraku pri čítaní (podrobné videnie) a potom k strate farby a centrálnemu videniu..

Bežné liečby takýchto chorôb zahŕňajú génovú terapiu, bunkovú terapiu a protetiku sietnice. Génová terapia má najväčší potenciál na dosiahnutie definitívnej liečby nahradením mutovaného génu. Terapia Luxternou dodáva normálnu kópiu génu RPE65 priamo do buniek v sietnici, ktoré potom produkujú normálny proteín. Premieňa svetlo na elektrický signál v sietnici, aby obnovil stratu zraku u pacientov. Luxterna je založená na prirodzene sa vyskytujúcom adeno-asociovanom víruse, ktorý bol modifikovaný technikami rekombinácie DNA.

Iné použitia rakovinového lieku

Liek “Aktimmun” (interferón gama-1b) bol pôvodne vyvinutý spoločnosťou Horizon Pharma ako liečba rakoviny - je to rekombinantný proteín podobný tomu, ktorý vytvára ľudský imunitný systém - interferón gama. Testy lieku Actimmun ako potenciálnej liečby ľudí s rakovinou v kombinácii s inými drogami stále prebiehajú.

FDA ho už však schválila na liečbu dvoch zriedkavých chorôb - chronického granulomatózneho ochorenia a závažnej malígnej osteoporózy..

Chronické granulomatózne ochorenie - dedičné ochorenie, pri ktorom chýba imunitný systém alebo nefunguje správne.

Závažná malígna osteoporóza, mramorové ochorenie, ktoré ovplyvňuje normálny rast zdravých kostí.

Rovnako ako „originálny“ interferón, „Actimmun“ je signálny proteín, ktorý sa viaže na receptory bunkového povrchu. To vedie k transkripcii génov, ktoré aktivujú určité bunky v imunitnom systéme. Liečivo tlačí antigény spojené s malígnym nádorom do buniek imunitného systému. Vo všeobecnosti sa očakáva, že Actimmun zlepší reakciu imunitného systému, čo povedie k smrti nádorových buniek..

Výrobca najčastejšie vedľajšie účinky pri užívaní lieku Aktimmun sú príznaky podobné chrípke - horúčka, bolesti hlavy, zimnica a únava, ktoré sa pri pokračujúcej liečbe môžu znižovať. Riziko vedľajších účinkov je však oveľa nevýznamnejšie v porovnaní s objektívnymi výhodami lieku. Už bolo dokázané, že spomaľuje priebeh mramorovej choroby a chronickej granulomatózy. Náklady na umelý analóg interferónu-gama sú približne 572 tisíc dolárov ročne.

Pomoc pacientom s Hunterovým syndrómom

Hunterov syndróm je recesívne dedičné ochorenie spôsobené nedostatočnou hladinou lyzozomálneho enzýmu v tele. Jednoducho povedané, enzým potrebný na správny metabolizmus uhľohydrátov sa nevytvára v požadovaných množstvách a polysacharidy (prírodné cukry) nie sú správne absorbované. V dôsledku neprítomnosti alebo prítomnosti defektného enzýmu u pacientov s Hunterovým syndrómom sa polysacharidy akumulujú v lyzozómoch buniek, čo vedie k nadmernému prežívaniu buniek, organomegálii, deštrukcii tkanív a dysfunkcii vnútorných orgánov. Výskyt choroby na svete predstavuje jednu osobu na 100 tisíc. V Rusku je registrovaných približne 150 pacientov.

Idursulfáza je purifikovaná forma lyzozomálneho enzýmu iduronát-2-sulfatázy produkovanej v ľudskej bunkovej línii, ktorá poskytuje profil glykozylácie podobný prirodzene sa vyskytujúcemu enzýmu, ktorý chýba u pacientov s Hunterovou chorobou. Táto látka sa stala aktívnou v drogách americkej farmaceutickej spoločnosti „Shire Human Genetic Terapis“ - „Elapraza“, prvej a doteraz jedinej, ktorá môže výrazne uľahčiť život ľuďom trpiacim touto poruchou. Elapraza sa podáva intravenózne a priebeh liečby zahŕňa denné infúzie počas celého života.

Bezpečnosť a účinnosť lieku sa hodnotila v klinickej štúdii s kontrolnou skupinou 96 pacientov s Hunterovým syndrómom. Pacienti, ktorí dostávali týždennú liečbu, vykazovali významné zlepšenie v porovnaní s pacientmi, ktorí užívali placebo. U pacientov vo veku 16 mesiacov až 5 rokov Elapraza nepreukázala významné zlepšenie symptómov súvisiacich s ochorením alebo dlhodobých klinických výsledkov. Liečba však významne znížila veľkosť sleziny mladých pacientov, ako aj detí vo veku 5 a viac rokov. Náklady na "Elapraza" sú 375 tisíc dolárov ročne.

Dedičný angioedém

Dedičný angioedém (HAE) je veľmi zriedkavé a potenciálne smrteľné ochorenie, ktoré postihuje približne jedného z 10 000 ľudí na celom svete. Hlavným príznakom HAE je opuch v rôznych častiach tela. Pacienti často trpia záchvaty bolesti brucha, nevoľnosťou a zvracaním spôsobeným opuchom črevnej steny. Opuch dýchacích ciest je obzvlášť nebezpečný a môže viesť k smrti zadusením.

Pacienti s NAE majú defekt v géne, ktorý kontroluje krvný proteín nazývaný inhibítor C1. Genetická porucha vedie k produkcii buď neadekvátneho alebo nefunkčného proteínu C1-inhibítora. Normálny C1-inhibítor pomáha regulovať komplexné biochemické interakcie krvných systémov zapojených do kontroly chorôb, zápalových reakcií a koagulácie. Pretože defektný C1-inhibítor neplní svoju regulačnú funkciu správne, môže dôjsť k biochemickej nerovnováhe a môžu sa vytvoriť nežiaduce peptidy. Indukujú kapiláry, aby uvoľňovali tekutinu do okolitého tkaniva, čím spôsobujú opuchy..

Cynriz je prvým inhibítorom C1 esterázy (C1-INH) schváleným FDA na prevenciu náhleho vzniku edému u detí (vo veku 6 a viac rokov), dospievajúcich a dospelých. Od roku 2008 sa tento liek úspešne používa na zníženie frekvencie, závažnosti a trvania edému u dospievajúcich a dospelých s angioedémom. Ukázalo sa, že u detí vo veku od 6 do 11 rokov "Tsinriz" znižuje počet a závažnosť záchvatov dedičného angioedému a prakticky eliminuje potrebu okamžitej liečby. Podáva sa intravenózne každé 3 až 4 dni na prevenciu alebo zmiernenie záchvatov. Účinnosť a bezpečnosť lieku Cinris sa hodnotila v 36-týždňovej klinickej štúdii u 12 detí s HAE vo veku sedem až jedenásť rokov. Pacienti boli sledovaní počas 12 týždňov, aby sa stanovila základná frekvencia záchvatov, potom bola podaná jedna dávka liečiva (500 alebo 1 000 jednotiek každé 3 až 4 dni) počas 12 týždňov, a potom znížená alebo zvýšená dávka za posledných 12 týždňov. Účinnosť sa merala ako funkcia zníženia počtu záchvatov, keď sa dávka liečiva zmenila od základnej hodnoty. Náklady na ročný kurz „Cinriz“ - 1,1 milióna dolárov.

Náklady na základné lieky závisia od mnohých vstupov, ale ich prínos je nepopierateľný. Aby sa zabezpečila rovnaká náhrada za chybné bunky alebo aby sa podporila produkcia enzýmov potrebných pre pacienta, často sa jedná iba o zložitý vývoj, na ktorom sa podieľa veľké množstvo špecialistov. V Rusku, bohužiaľ, ešte neboli všetky tieto drogy schválené alebo sú pridelené všetkým, ktorí to potrebujú, v rámci kvóty. Jedného dňa sa k tomu však dostaneme.

Zoznam najlepších liekov na liečbu cerebrovaskulárnej aterosklerózy: pravidlá používania a kontraindikácie

Cerebrálna ateroskleróza je hlavnou príčinou cerebrálneho krvácania, kognitívnych porúch a iných neurologických chorôb. Liečivá na liečenie mozgovej aterosklerózy sú niektoré skupiny liekov s rôznymi účinkami. Niektoré regulujú rovnováhu lipidov, iné ovplyvňujú cievny tonus a iné posilňujú steny artérií.

Percento zdravotného postihnutia a úmrtí na mŕtvicu je veľmi vysoké, a preto pri prvých príznakoch cerebrovaskulárnej príhody musíte zmeniť svoj životný štýl a začať liečbu. Konkrétne lieky, dávky, terapeutické režimy sa vyberajú individuálne podľa výsledkov vyšetrenia a pri zohľadnení kontraindikácií.

Kedy sú potrebné lieky??

Proces tvorby cholesterolových plakov vo vnútornej výstelke stredných a veľkých tepien sa začína v detstve. S vekom sa môže zrýchliť, najmä ak existujú provokujúce faktory vo forme dedičnosti, chýb vo výžive, prítomnosti zlých návykov, fyzickej nečinnosti, psychoemotačnej nestability. Ateroskleróza sa zvyčajne diagnostikuje u ľudí starších ako 40 rokov, väčšinou u mužov. Prvé príznaky naznačujúce vývoj choroby:

• systematické bolesti hlavy, hučanie v ušiach, závraty;
• neustále vysoký krvný tlak;
• znížená výkonnosť, slabosť, letargia, nezáujem o život;
• neprimeraná nervozita, podráždenosť, poruchy správania;
• problémy s koordináciou;
• poruchy spánku (zvýšená ospalosť alebo nespavosť).

Tieto stavy naznačujú, že mozgová cirkulácia sa zhoršila v dôsledku zúženia cievneho lúmenu. Ak sa súčasne s uvedenými patologickými príznakmi zistí zvýšená koncentrácia cholesterolu alebo cukru v krvi, vyskytnú sa zlé návyky, potom s vysokou mierou pravdepodobnosti hovoríme o ateroskleróze. Okrem toho je choroba v štádiu, ktoré vyžaduje liečbu drogami..

Od liekov sa dá upustiť iba v raných štádiách choroby prispôsobením životného štýlu. Strava, šport, odvykanie od fajčenia pomôže udržať krvné cievy v dobrom stave a hladinu cholesterolu - pod kontrolou. Lieky by sa mali kombinovať aj so zdravým životným štýlom, ale na prevenciu komplikácií sú potrebné lieky. Čo sa stane, ak sa ateroskleróza nelieči?

Poškodené tepny nemôžu normálne fungovať, takže dochádza k prasknutiu na pozadí zvýšeného krvného tlaku. Ak sa krvná zrazenina odlomí a dutina malej cievy sa upchá, časť mozgu je zbavená kyslíka a postupne odumiera. V prvom prípade dochádza k krvácaniu (hemoragická mŕtvica), v druhom prípade sa na pozadí ischémie vyvíjajú neurologické poruchy. Schopnosť pracovať sa postupne stráca, inteligencia klesá, kognitívne funkcie sú narušené.

Hlavné skupiny drog

Drogová terapia pomôže predchádzať komplikáciám a významne zlepšiť celkový stav. Nie je možné úplne vyliečiť aterosklerózu, je však možné spomaliť alebo zastaviť vývoj choroby. Používané lieky patria do rôznych farmakologických skupín.

Na základe vyšetrenia, výsledkov testov, stavu tela pacienta, lekár vyberie jedno alebo viac liekov. Je kategoricky nemožné prijať nezávislé rozhodnutie o tom, ako zaobchádzať s plavidlami. Informácie o liekoch uvedené nižšie slúžia len na informáciu.

statíny

Látky znižujúce lipidy tejto skupiny znižujú koncentráciu lipoproteínov s nízkou hustotou a triglyceridov mastných kyselín v krvi. Mechanizmus účinku je založený na blokovaní syntézy týchto zlúčenín v tele. Klinické štúdie ukázali, že jednorazová dávka znižuje cholesterol o viac ako 30%.

Zároveň statíny stimulujú tvorbu „zdravých“ tukov - lipoproteínov s vysokou hustotou - ktoré bránia tvorbe plakov na stenách cievy. Najobľúbenejšie lieky: Atorvastatín, Lovastatín, Rosuvastatín, Simvastatín, Fluvastatín.

Sekvestranty žlčových kyselín

FFA sú polymérne ionomeničové živice, ktoré tvoria v čreve nerozpustné komplexy so žlčovými kyselinami. Liečivá stimulujú ich syntézu tým, že izolujú zlúčeniny potrebné na trávenie a odstránia ich z tela. Vyrábajú sa oxidáciou cholesterolu v pečeňových bunkách..

Lieky tejto skupiny sa zvyčajne predpisujú ako súčasť komplexnej liečby aterosklerózy užívanej pred jedlom. Vyrába sa pod obchodnými názvami Kolestyramine, Questran, Colestipol, Kolesevelam.

V modernej praxi liečby cerebrálnej aterosklerózy sa sekvestranty žlčových kyselín používajú menej a menej, pretože sú menej účinné ako statíny (častejšie však spôsobujú vedľajšie účinky). Zoznam negatívnych reakcií na FFA z tela zahŕňa: zápchu, nadúvanie a bolesť brucha, anorexiu, zvracanie, nevoľnosť, dyspepsiu, pankreatitídu, kožné vyrážky..

Dlhodobé používanie vyvoláva acidózu, žalúdočné a hemoroidové krvácanie a zníženie zrážanlivosti krvi. Drogy sú kontraindikované u tehotných žien, dojčiacich žien, osôb s fenylketonúriou a precitlivenosťou na zložky lieku..

fibráty

Druhá najúčinnejšia skupina liekov znižujúcich lipidy, ktoré znižujú koncentráciu triglyceridov. Fibráty majú menší vplyv na hladinu cholesterolu, ale podporujú syntézu užitočných lipoproteínov. Mechanizmus účinku je aktivácia enzýmu, ktorý štiepi LDL. Okrem toho je znížená agregácia krvných doštičiek a hladiny fibrinogénu.

Najlepšie lieky na roztrúsenú sklerózu používané v Rusku

Viac ako 160 liekov bolo vytvorených pre roztrúsenú sklerózu, z ktorých každá je v rôznych krajinách menej alebo viac populárna. Neurológovia tvrdia, že v blízkej budúcnosti bude vynájdený liek na roztrúsenú sklerózu. Doteraz však neexistuje žiadny liek, ktorý by eliminoval príčinu choroby..

Klasifikácia liekov

Roztrúsená skleróza je autoimunitná patológia, ktorej príčiny nie je možné úplne zistiť. To bráni lekárom v hľadaní účinných liekov. Môžete však použiť lieky, ktoré spomaľujú priebeh sklerózy multiplex..

Skúsený neurológ je schopný zvoliť si liečebný režim, ktorý predĺži život človeka o 10-15 rokov až do okamihu zdravotného postihnutia..

Existujú 3 skupiny liekov na roztrúsenú sklerózu: lieky na odstránenie akútnych stavov, lieky na potlačenie ochorenia, prostriedky na zlepšenie pohody. Ich použitie nie je zameniteľné, lieky by sa mali vzájomne dopĺňať v rôznych obdobiach aktivácie SM.

Lieky na exacerbácie

Na liečenie exacerbácií roztrúsenej sklerózy sa používajú lieky pozostávajúce z kortikosteroidných hormónov. Majú vážne výhody, pretože významne potláčajú aktivitu imunitného systému. Kortikosteroidy majú navyše výrazný protizápalový účinok..

Najbežnejšie užívané lieky na SM sú: Prednizolónové tablety, Dexametazón, Metylprednizolón.

Posledné dve látky sa používajú iba intravenózne a majú zosilnený účinok. Hormóny sa však nedajú neustále používať: vznikajú vedľajšie účinky, porušenie pokynov môže byť fatálne.

Plazmaféza je postup, pri ktorom je krv človeka poháňaná špeciálnym prístrojom. To ničí niektoré prvky a mení zloženie krvi..

Botulotoxín

Toxín ​​sa získava zo špecifických baktérií. Obsahuje bielkoviny a samotná látka patrí do skupiny neurotoxínov, ktoré inhibujú aktivitu určitých vlákien. Botulotoxín uvoľňuje svalové kŕče pri SM.

Na terapiu sa používajú rôzne typy látok. Blokujú rozklad acetylcholínu, ktorý zosilňuje nervové signály vo svaloch a spôsobuje kŕče. Po chvíli po začatí liečby sa svaly uvoľnia..

Toxín ​​sa podáva intramuskulárne a prvý účinok sa objaví do jedného týždňa liečby. Akcia trvá 5-7 mesiacov. Lekári predpisujú injekcie každé 3 mesiace, aby sa zachoval účinok. Nemôže sa však použiť, ak sa vyskytnú veľké svalové kŕče..

1-2 dni po zavedení látky do tela, negatívne symptómy vymiznú. Keď si telo začne vytvárať protilátky proti toxínu, u malého počtu pacientov sa vyvinie rezistencia na látku.

PITRS registrované v Ruskej federácii

Liečivá na liečbu roztrúsenej sklerózy - MITRS - sú zamerané na spomalenie ochorenia. V Ruskej federácii existuje niekoľko akceptovaných skupín liekov. Lieky prvej línie sú glatiramer acetát a interferóny všetkých typov:

• Beta interferón. Neurológovia predpisujú na terapiu lieky vyrobené z Ruska: "Infibeta", "Ronbetal", "Interferon Beta 1b". Používal sa tiež nemecký liek „Betaferon“ a švajčiarsky liek „Extavia“..
• Interferón beta na subkutánnu injekciu. V tejto skupine sú schválené 2 lieky: taliansky „Rebif“ a argentínsky „Genfaxon“.

• Interferón beta na intramuskulárne podanie. Najčastejšie sa vymenúva spoločnosť Avonex, ktorá sa vyrába v rôznych krajinách Európskej únie, ako aj spoločnosť SinoVex, ktorá sa vyrába v Iráne..
• Prípravky s glatiramer acetátom. Tento liek sa vyrába iba v Izraeli a nazýva sa „Copaxone-Teva“. Podobný nástroj sa začal vytvárať v roku 2016 v Rusku, experimentálna liečba už začala. Drogy sa nazývajú „F-Sintez“ a „Axoglatiran“..

Lieky druhej línie sa predpisujú menej často, sú však tiež vysoko účinné. Patria sem prostriedky založené na natalizumabe, laquinimode, fingolimode. Fondy sa vyrábajú v Izraeli a Európe.

Funkcie vymenovania PITRS

Výber lieku na roztrúsenú sklerózu v závislosti od štádia ochorenia, charakteristík symptómov. Súčasne je možné predpisovanie liekov, ak stav spĺňa určité požiadavky:

• Včasné začatie liečby. Ak je diagnostikovaná relaps-remitujúca MS a u pacienta sa vyskytli 2 alebo viac exacerbácií v priebehu 2 rokov. Pre sekundárne progresívne SM s 2 exacerbáciami za 2 roky.
• Posúdenie závažnosti stavu podľa EDSS. Stupeň by nemal byť vyšší ako 6,5 bodu, potom sa MITRS môže použiť na liečbu sklerózy. V tejto fáze je tiež dôležité vziať do úvahy, že doteraz sa nepoužívali žiadne lieky na roztrúsenú sklerózu..

• Súhlas pacienta. Osoba je informovaná o výsledkoch, možných vedľajších účinkoch. Zároveň musí súhlasiť s tým, že je potrebné neustále navštevovať lekára a sledovať účinnosť liečby..
• Výber optimálnej účinnej látky. V relaps-remitujúcej MS sa teda používajú všetky typy interferónov. A so sekundárnym, iba niektoré typy.
• Vek osoby. Nie všetky lieky sa môžu používať na liečbu SM pred dovŕšením 18 rokov.

Kontraindikácie PITRS

MS nie je možné liečiť interferónmi v prítomnosti určitých chorôb vrátane duševných porúch:

• samovražedné myšlienky, depresia;
• dekompenzačné štádium ochorenia pečene;
• epilepsie;
• tehotenstvo a dojčenie;
• závažné ochorenie srdca;
• precitlivenosť na účinné látky.

Tieto kontraindikácie sa týkajú interferónov. Glatiramer: citlivosť, tehotenstvo a záchvaty paniky.

Lieky na zlepšenie kvality života

Táto skupina zahŕňa lieky, ktoré eliminujú príznaky, ktoré komplikujú život človeka..

Niektorí pacienti musia obnoviť tráviaci proces, vylúčiť zápchu. Použite na to magnézium, bisacodyl, docusat. Dysfunkcie močenia sa odstraňujú drogami darifenacínom, tolterodínom a tamsulozínom.

Inovačné liečby

Nové lieky sú lieky, ktoré sa študujú a testujú. Používajú sa pri experimentálnej terapii a často poskytujú pôsobivé výsledky..

Iné nové lieky, ako napríklad Fingolimod, Alemtuzumab a Daclizumab, sú tiež veľmi účinné. Všetky tieto lieky sú súčasťou skupiny imunosupresívnych liekov, ktoré potláčajú aktivitu imunitného systému. Mnoho z týchto liekov sa už predtým používalo na liečenie iných závažných stavov, ale nedávno sa začali používať na liečenie MS..

LINGO-1 je najnovšou liečbou roztrúsenej sklerózy vo výskume. Obnovuje myelínové pošvy nervových zakončení nervového systému. Vedci sa domnievajú, že tento liek by mohol byť významným pokrokom v liečbe SM.

Lieky na roztrúsenú sklerózu

Ľudia, ktorí nie sú spojení s medicínou a ktorí počúvajú frázu „roztrúsená skleróza“, ju okamžite spoja so stratou pamäti a nezmyslom. Do istej miery majú pravdu. Skleróza sa môže objaviť v starobe a môže ju sprevádzať zábudlivosť. Ak sa však na tento problém pozriete širšie, je zrejmé, že toto ochorenie je schopné ovplyvniť rôzne orgány a systémy..

Roztrúsená skleróza (MS) má jednu zvláštnosť. Ochorenie postihuje myelínový obal nervových vlákien v mozgu a mieche. S včasným zistením choroby a liečby môžu pacienti zostať dlhodobo efektívni a slúžiť chorobe vedie k invalidite..

Roztrúsená skleróza sa považuje za chorobu mladých ľudí. Toto je autoimunitná patológia, pri ktorej obranné systémy vnímajú nervové bunky tela ako cudzie nebezpečné objekty, ktoré by sa mali neutralizovať..

U pacientov sa rozvinú poruchy zraku vo forme diplopie (dvojité videnie), poruchy vnímania farieb a nekoordinovaného pohybu očí. Časté bolesti hlavy sú predzvesťou zhoršenia ochorenia. Pacientova reč sa stáva zmätenou a nezrozumiteľnou. Ťažkosti s prehĺtaním. Pacienti sa cítia letargickí a slabí.

Existuje účinný liek v boji proti tejto zákernej chorobe? Moderné liečivá produkujú širokú škálu liekov na liečenie roztrúsenej sklerózy. Bohužiaľ nie sú schopní úplne odstrániť chorobu. Ich pôsobenie je zamerané na zníženie klinických prejavov, zastavenie progresie patologických zmien v mozgu a mieche, ako aj na zlepšenie kvality života..

klasifikácia

Napriek prevalencii roztrúsenej sklerózy zostáva presný dôvod agresívneho správania vlastnej imunity záhadou lekárov. Preto farmakológovia nedokážu nájsť univerzálny liek na túto chorobu..

Špecialisti podmienečne rozdeľujú lieky na roztrúsenú sklerózu na tri typy:

• odstránenie akútnych stavov;
• inhibícia progresie autoimunitných reakcií;
• zlepšenie celkového blahobytu zmiernením klinických príznakov.

Použitie vyššie uvedených prostriedkov nie je zameniteľné. Doplňujú sa iba v rôznych obdobiach aktivácie MS..

Samostatne treba poznamenať, že existujú prípady, keď nie je potrebná liečba roztrúsenej sklerózy. Tie obsahujú:

• ľahký priebeh choroby s dlhou dobou remisie;
• nevýznamná závažnosť klinických symptómov;
• útok odíde sám asi po týždni od upokojenia postele.

Odstránenie exacerbácie

Exacerbácia roztrúsenej sklerózy nastáva v dôsledku nového poškodenia buniek v mieche alebo mozgu. To vedie k zhoršenému prenosu nervových signálov. Akútna fáza môže trvať jeden deň až mesiac.

Boj proti takýmto podmienkam pomôže finančným prostriedkom, ktorých aktívnymi zložkami sú kortikosteroidné hormóny. Ich mechanizmom pôsobenia pri SM je potlačenie imunitného systému, čím sa stáva menej agresívnym voči vlastným bunkám. Kortikosteroidy navyše potláčajú zápalové reakcie v tele.

Použitie hormónov je spojené s vysokým rizikom vedľajších účinkov. Ignorovanie pokynov uvedených v pokynoch môže dokonca spôsobiť smrť. Kortikosteroidy nie sú z tohto dôvodu predpísané dlhodobo..

Drogy, ako je metylprednizolón a Solu-medrol, sú pri roztrúsenej skleróze veľmi populárne. Pod ich vplyvom dochádza k čiastočnému obnoveniu stratených funkcií, ako aj k skráteniu doby ďalšieho exacerbácie. Použitie vyššie uvedených hormónov môže viesť k vážnemu zhoršeniu zrakovej funkcie, nestabilite psychoemocionálneho pozadia a zvýšeniu telesnej hmotnosti..

Na zníženie vedľajšieho účinku sa predpisujú draselné prípravky, strava s vysokým obsahom draselných solí a prípravky na ochranu žalúdočnej sliznice. Aby sa zabránilo pridaniu sekundárneho infekčného procesu, je indikovaná antibiotická liečba.

Špecialisti môžu predpísať, čo sa nazýva pulzná kortikosteroidová terapia. Hormóny sa injikujú do tela intravenózne vo veľkých dávkach.

Ak patologický proces napriek používaniu hormónov naďalej rastie, sú predpísané cytostatiká. Tieto lieky potláčajú autoimunitné procesy v tele. Tento spôsob liečby má však aj „obrátenú stranu mince“. V dôsledku vysokej toxicity cytostatík sa u pacientov často rozvíja hepatitída vyvolaná liekmi a vlasy vypadávajú aktívne. U pacientov často počujete sťažnosti na nevoľnosť, zvracanie a hnačku.

Inhibícia progresie

Aby sa zastavila progresia, pacientom sú predpisované lieky, ktoré menia priebeh roztrúsenej sklerózy (MSITS). Okamžite treba zdôrazniť prípady, v ktorých je použitie týchto prostriedkov kategoricky kontraindikované:

• depresívne podmienky;
• ochorenie pečene v štádiu dekompenzácie;
• epileptické záchvaty;
• obdobie tehotenstva a dojčenia;
• závažné ochorenie srdca;
• citlivosť na jednotlivé zložky.

PTSD redukuje patologické ložiská v mozgu a mieche, zmierňuje priebeh MS a znižuje počet exacerbácií. Priebeh liečby týmito liekmi si zachováva účinnosť a odkladá zdravotné postihnutie.

Beta-interferóny, ktoré majú imunomodulačný účinok, sú veľmi populárne. Sú to injekcie, ktoré obstáli v skúške času pri liečbe roztrúsenej sklerózy. Takéto injekcie sú zvlášť účinné v počiatočných fázach vývoja patológie. Lieky interferónu-beta sa podávajú intramuskulárne a subkutánne.

Mechanizmus účinku týchto látok je zníženie priepustnosti hematoencefalickej bariéry. V dôsledku toho sa do mozgových buniek dostane menej imunitných buniek. Navyše interferóny chránia neuróny pred poškodením.

Experti sa snažia minimalizovať nežiaduce účinky týchto liekov, ale napriek tomu sa na pozadí ich použitia môžu vyskytovať chrípkové a depresívne stavy. Interferóny tiež ovplyvňujú zloženie krvi znížením počtu bielych krviniek. Preto by sa títo pacienti mali vyhnúť preplneným miestam, aby sa neinfikovali..

Pre tvoju informáciu! PITMS predlžujú stav odpustenia.

Ďalším predstaviteľom PITRS je Glatiramer acetát. Aktívne zložky liečiva ovplyvňujú priebeh choroby a poskytujú protizápalové a neuroprotektívne účinky.

Teriflunomid nie je možné spomenúť. Nástroj inhibuje delenie buniek imunitného systému a poskytuje imunomodulačné a protizápalové účinky.

Fingolimod je jedným z inovatívnych liekov, ktorých mechanizmus účinku spočíva v blokovaní receptorov lymfocytov. To vedie k zníženiu počtu agresívnych buniek v hematopoetickom systéme..

Keď vedci vynašli liek Copaxone, boli presvedčení, že sa našla liečba na roztrúsenú sklerózu. Škoda, že sa nikdy nesplnili očakávania odborníkov. Liek je molekula polyméru, ktorá je podobná ľudskému myelínu. Copaxone je druh „návnady“ pre imunitné bunky, pretože myelín opúšťajú samotný a začínajú ničiť podobné molekuly. Štúdia neodhalila žiadne výhody oproti beta interferónom. Nežiaduce účinky spojené s užívaním Copaxonu sú však pomerne zriedkavým javom, ktorý si nevyžaduje ani korekciu..

Zlepšenie kvality života

Terapia je predpísaná v závislosti od klinických prejavov choroby. Poukážme na hlavné sťažnosti pacientov s RS a zistíme, ako s nimi postupovať:

• Tuhosť svalov. Uvádzajú sa fampridínové prípravky. Tento liek budete musieť objednať prostredníctvom zahraničných lekární, pretože v Rusku nie sú prostriedky tejto skupiny zaregistrované ako liek. Fampridín vám umožňuje pohybovať sa bez pomoci.
• Bolesť svalov. Pacientom sú predpísané lieky diazepam, baklofén, tizanidín. Použitie neurotoxínu je indikované na dlhodobý účinok.
• Chronická slabosť. Rusi, žiaľ, na tento prejav roztrúsenej sklerózy nemajú žiadny liek. Západné lieky na boj proti chronickej únave sú v Ruskej federácii zakázané. A neexistujú žiadne analógy. Pacientom sú predpísané preparáty amantadínu. Ako však ukazuje prax, účinok tohto lieku sa neprejavuje u všetkých pacientov..
• Depresie. Aby nedopustili, aby človek stratil srdce, predpisujú odborníci antidepresíva.
• Erektilná dysfunkcia. Zobrazuje sa Viagra a jej analógy.
• Parestézia a hypestézia. Prejavuje sa vo forme mravčenia, pálenia, zvýšenej alebo naopak straty citlivosti. Tento stav je korigovaný analógmi kyseliny gama-aminomaslovej.

Inovatívne prostriedky

V prvom rade je potrebné spomenúť botulotoxín predpísaný pre svalové kŕče. Získava sa zo špecifických baktérií.

Obsahuje bielkoviny a samotná látka patrí do skupiny neurotoxínov, ktoré inhibujú aktivitu určitých vlákien. Po nejakom čase sa svalové vlákna uvoľnia.

Toxín ​​sa podáva intramuskulárne. Prvý efekt je zrejmý asi po týždni. Terapeutický účinok trvá niekoľko mesiacov. Aby sa zachoval tento účinok, odborníci predpisujú injekcie raz za 3 mesiace. V prípade kŕčov veľkých svalov je použitie botulotoxínu prísne zakázané..

Pokiaľ ide o vedľajšie účinky, liek môže spôsobiť slabosť svalov, obmedzenú pohyblivosť a stav podobný chrípke. Telo začne vytvárať protilátky proti toxínu, takže u niektorých pacientov sa vyvinie rezistencia na túto látku.

Vedci vypracovali štúdiu, ktorej sa zúčastnilo 23 ľudí s roztrúsenou sklerózou. Všetci pacienti dostali injekcie Botox alebo placebo. Špecialisti venovali pozornosť závažnosti chvenia, ako aj schopnosti viesť vozidlo pred a po injekcii.

Po intramuskulárnej injekcii botulotoxínu sa zistilo zníženie tremoru končatín. Pozitívny účinok pretrvával tri mesiace po injekcii. Použitie Botoxu sa v súčasnosti považuje za významný prielom v liečbe roztrúsenej sklerózy..

Aký je vzťah medzi antikoncepčnými tabletkami a roztrúsenou sklerózou? Ako vedci zistili, koncentrácia steroidných hormónov, ktoré sú produkované vaječníkmi, je vo vzájomnom vzťahu s priebehom MS..

V priebehu výskumu sa zistilo, že kombinované perorálne kontraceptíva znižujú prejavy dysmenorey alebo dokonca úplne eliminujú charakteristickú bolesť v dolnej časti brucha. Ich použitie je dobrou prevenciou anémie, ktorá sa vyvíja v dôsledku veľkej straty krvi počas menštruácie. Okrem toho perorálne kontraceptíva upravujú menštruačný cyklus a znižujú riziko vzniku zápalového ochorenia panvy..

Špecialisti majú tiež prístup k novým liekom, ktoré sa študujú a testujú. Používajú sa pri experimentálnych terapiách a niekedy majú pôsobivé výsledky. Spomenieme iba jeden taký nástroj - LINGO-1. Tento liek obnovuje myelínové pošvy nervových zakončení v celom nervovom systéme. Vedci sa domnievajú, že tento liek by mohol spôsobiť výrazný prielom v liečbe roztrúsenej sklerózy.

Aký je teda najlepší liek na roztrúsenú sklerózu? Bez súhlasu lekára - nič! Roztrúsená skleróza je závažné ochorenie, ktoré sa dá liečiť silnými drogami s nebezpečnými vedľajšími účinkami. Samostatná činnosť môže vášmu telu spôsobiť zničujúcu ranu.

sumarizujúci

Roztrúsená skleróza je ochorenie, pri ktorom sú postihnuté bunky v centrálnom nervovom systéme. Toto ochorenie nakoniec vedie k zdravotnému postihnutiu. Až doteraz vedci nedokázali uvoľniť liek na roztrúsenú sklerózu, ktorý by pacienta úplne vyliečil. Moderné lieky môžu len zastaviť aktívny progres patológie a zlepšiť kvalitu života pacienta. Neznalosť skutočnej príčiny choroby bráni lekárom vymyslieť účinný liek, ktorý by pomohol úplne sa uzdraviť. Na úľavu od akútnych stavov predpisujú odborníci kortikosteroidné hormóny. Používanie týchto liekov vám umožňuje rýchlo zastaviť zápalový proces..

Hormóny sa dlho nemôžu používať, pretože môžu spôsobiť vážne nežiaduce účinky. Medzi liečivami, ktoré menia priebeh roztrúsenej sklerózy, sú beta-interferóny izolované vo forme injekcií. Na zlepšenie kvality života sa predpisujú lieky na zmiernenie klinických príznakov. Všetky lieky používané na roztrúsenú sklerózu sú vážne lieky. Je zakázané užívať ich bez súhlasu lekára!